День уникальных болезней проходит уже девятый год по инициативе Европейской организации по особым болезням (EURORDIS) с целью поднятия осведомленности среди широкой общественности и лиц, принимающих решения, о уникальных заболеваниях и их воздействии на жизнь пациентов.
Не менее 70 процентов орфанных заболеваний являются наследственными. В невисокосные годы праздник отмечается 28 февраля. На территории Российской Федерации зафиксировано не менее 12,7 тысячи людей, страдающих редкими болезнями. Организаторы данного дня хотят рассказать людям о разных уникальных заболеваниях. Проводимые в это день мероприятия, ориентированы также ученым, медработникам, производителям фармацевтических средств, органам власти и т. д. У граждан края встречаются такие диагнозы как гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, миелолейкоз, рассеянный склероз.
У уполномоченных прочих национальностей это редкое генетическое заболевание, которое время от времени называют также «средиземноморской семейной лихорадкой», встречается крайне редко — только в 6% случаев.
Невзирая на различные симптомы и последствия уникальных заболеваний, проблемы большинства больных, у которых они наблюдаются, схожи.
В РФ на национальном уровне действует программа «Семь нозологий». Девиз 2015-го: «Присоединяйтесь к нам, чтобы голос уникальных заболеваний был услышан!». К примеру, в США уникальным заболеванием считается 1 случай на 15 тыс. человек.
— На протяжении минувшего 2015 г. на лекарственные препараты для амбулаторного лечения пациентов, страдающих орфанными болезнями, затрачено около 13 млн. руб.